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世界第一例基因编辑试验发生于美国加利福尼亚州,这项试验采用的则是另一种不同的技术--ZFNs。大约80位HIV病毒携带者被提取血液中的免疫细胞。科学家然后删除其中一种被称为“CCR5”的基因,HIV病毒正是通过这种基因进入细胞的。这种疗法是基于一种罕见的基因突变,即一些人对艾兹病有先天的免疫力。52岁的马特-查普尔是志愿者之一,他也是一名HIV病毒携带者。自从免疫细胞得到基因编辑后,他已经有两年时间不再需要抗逆转录病毒治疗。尽管还有一些小型试验仍然谨慎地对待可能的治疗效果,但毫无疑问前景仍然是比较乐观的。美国加州桑加莫生物科技公司首创了这种艾兹病疗法,这是唯一一家拥有ZFNs技术治疗许可证的机构。这家公司还计划对血友病进行临床试验,并计划对β地中海贫血疗法进行研究。
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