干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定条件下可以分化成多种功能细胞。按照功能，干细胞可分为全能干细胞和多能干细胞、专能干细胞。胚胎干细胞（ESC）就是全能干细胞，能分化成各种组织和器官。多能干细胞则是一种或几种组织的起源细胞，能分化出多种类型的细胞，但不可能分化出足以构成完整个体的所有细胞。例如，造血干细胞就是多能干细胞，能分化成红细胞、白细胞和血小板等多种血细胞。专能干细胞来源于多能干细胞，具有向特定细胞系分化的能力，也称为祖细胞。它只能分化成某一种专门的细胞，如红细胞。
根据细胞来源，干细胞可分为胚胎干细胞、成体干细胞和诱导多能干细胞（IPS）。胚胎干细胞是源自囊胚内细胞团的细胞。成体干细胞是组织或器官中的特异性干细胞，它们主要用于维持细胞功能的稳定，并负责机体的更新和创伤的愈合。诱导多能干细胞是人工诱导的干细胞，方法是导入几个外源性基因，诱导已经成型的体细胞分化为多能干细胞。
今天，在治疗疾病中，胚胎干细胞有了更多的试验结果。
治疗大脑和神经疾病
大脑神经元的损伤和病变会造成多种疾病，如帕金森氏病（又称震颤麻痹），这是最常见的神经退行性疾病之一，患病率为15～328/10万。虽然帕金森氏病的病因尚未完全明了，但其大脑的病变已经比较清楚，患者中脑的黑质致密部、蓝斑神经元色素脱失，黑质色素变淡并出现路易小体。这些变化导致这些部位及其神经末梢处多巴胺（DA）减少，当多巴胺减少≥70％时，就会产生震颤麻痹。
目前帕金森氏病是一种无法治愈的运动障碍疾病，患者存在严重的运动平衡障碍。帕金森氏病也是一种缓慢进展性疾病，开始时症状不明显，以后症状逐渐加重，先表现为一侧肢体不灵活，以后再波及另一侧。患者自觉手脚发硬，并伴有肢体抖动。此外，患者面部肌肉僵硬，口水常难以下咽，以致经常流涎，说话声细，言语不清。现在的治疗一般是让病人服用左旋多巴，这种药物能代替多巴胺发挥作用，但也存在副作用。因此，干细胞治疗是一种比较理想的方法，但是，目前这种方法还处于动物试验阶段。
瑞典隆德大学的谢恩·格拉利什等人对患帕金森氏病的大鼠进行了一项移植人的胚胎干细胞（hESC）的试验性治疗。首先是让人的胚胎干细胞衍生出多巴胺神经元，再将这种神经元移植到患帕金森氏病的大鼠的控制运动的大脑区域中。
结果发现，移植到大鼠脑内的神经元能够存活，而且在5个月内能让大鼠脑内的多巴胺水平恢复正常，从而使大鼠恢复了正常的运动功能。
这一结果表明，人胚胎干细胞衍生的神经元可以成为治疗帕金森氏病的一种有效疗法，但是，还需要进行人体试验。
治疗失明
黄斑变性导致的视力下降和失明也是一种难治的疾病，但是，现在可以用干细胞移植来治疗。
黄斑位于眼底视神经盘的颞侧0.35厘米处的稍下方，处于人眼的光学中心区，是视力轴线的投影点。眼睛所注视的目标投影于黄斑区的中央凹处。一般情况下，人眼的视力检查就是查黄斑区的视觉能力。当人死亡或眼球脱离人体后，黄斑区呈现为淡黄色，因此称为黄斑。
黄斑变性通常是老龄退化的自然结果，随着年龄增加，视网膜组织退化、变薄，引起黄斑功能下降。在10％的黄斑变性病人中，负责供应营养给视网膜的微血管会出现渗漏，甚至形成疤痕，新生的不正常血管也很常见，血管渗漏的液体会破坏黄斑，引起视物变形，视力下降，过密的疤痕可致中心视力显著下降，甚至使人失明。有时，黄斑变性也可由外伤、感染或炎症引起，此病还有一定的遗传因素。
在西方国家，黄斑变性是造成50岁以上人群失明的主要原因，美国黄斑变性导致的失明比青光眼、白内障和糖尿病性视网膜病变这3种常见病致盲人数的总和还要多。中国人的黄斑变性发病率也较高，60～69岁发病率为6.04％～11.19％。目前对于黄斑变性的有效治疗方法并不多，现在干细胞治疗提供了一种有希望的疗法。
美国加州大学洛杉矶分校的祖尔斯·斯坦眼科研究所的史蒂芬·斯瓦兹等研究人员对18名患了不同程度黄斑变性的患者试用移植人胚胎干细胞治疗，既有较好的效果，又有较高的安全性，这意味着胚胎干细胞比较适合治疗黄斑变性。因为，胚胎干细胞具有分化为机体任何类型细胞的能力，如果将其移植入人体中的其他部位，会引发免疫排异和肿瘤增生等问题。但是人的眼睛可能是一个免疫豁免位点，不会对移植的干细胞产生强烈免疫反应，而且也不会造成组织增生而诱发肿瘤。
对18名黄斑变性患者移植人胚胎干细胞3年后，不仅患者仍然安全存活，而且恢复了部分视力。在前半段的研究中，研究人员让人胚胎干细胞分化为视网膜色素上皮细胞，再将其注射到9位患斯塔加德黄斑营养不良症患者及9位老年性黄斑变性患者的视网膜下间隙中。他们的年龄在20～88岁，患者分别被注射了3种不同剂量的视网膜色素上皮细胞，即5万、10万及15万个视网膜色素上皮细胞。
由于视网膜色素上皮细胞能够被染色，很容易被追踪。这些细胞容易在实验室里生长，也容易被操纵和控制。在注射了视网膜色素上皮细胞后，18位黄斑变性患者中有13人增加了色素沉着，这意味着移植的视网膜色素上皮细胞正在发挥功能，而且有10人称他们的视力有改善，所有人都没有产生任何副作用。如果后期的研究能进一步证明人胚胎干细胞生成的视网膜色素上皮细胞治疗黄斑变性的有效性和安全性，这种疗法有望获得批准进入临床治疗。
治疗糖尿病
糖尿病成为今天一种典型的慢性病和富贵病，影响着千千万万的人，由于一直没有有效的治疗方法，人们对干细胞治疗抱有很大的希望。迄今，美国医学索引（美国国家医学图书馆下属的国家生物技术信息中心开发的查询系统）已收录了世界各国利用干细胞治疗糖尿病的论文1413篇，其中美国、中国、日本3个国家发表的论文最多。
现在，美国哈佛大学干细胞研究所发育生物学家道格拉斯·麦尔顿领导的研究小组发表的最新研究结果更引人注目。他们的研究表明，可以将胚胎干细胞转化成β细胞，再把后者移植到患糖尿病小鼠的身体中，小鼠能迅速恢复正常的血糖水平。据此，麦尔顿称，未来“有望在10天内治疗糖尿病，这项突破对治疗慢性疾病是前所未有的”。
1型糖尿病形成的主要原因是，自身免疫系统攻击自身的β细胞，导致其死亡。β细胞位于胰腺，作用是分泌胰岛素。糖尿病患者主要通过注射胰岛素来维持血糖水平的稳定，这一过程需要持续的监控和关注。不能有效控制血糖水平的患者最终可能会失明，也可能导致神经损伤和心脏病。
麦尔顿等人从事干细胞治疗糖尿病的研究已经有15年时间，原因在于，他的儿子和女儿也患糖尿病，儿子在还是婴儿的时候就被诊断患了糖尿病，女儿在14岁时也被诊断患了糖尿病。如今他的儿子23岁，女儿27岁。可以说，治好孩子的糖尿病是麦尔顿研究治愈糖尿病的重要原因。
经过15年的探索，麦尔顿研究小组现在掌握了把胚胎干细胞转变成β细胞并移植到小鼠体内的技术。让胚胎干细胞转变成β细胞的过程比较复杂，需要加入5种不同的培养基，这些培养基包含有11种细胞因子，包括糖类和蛋白等物质。经过35天的培养，胚胎干细胞才会转化为β细胞。现在，他们能用一个500毫升的培养瓶制造出2亿个β细胞，这一数量足够用于治疗一名患者。
在把从胚胎干细胞转换而来的β细胞移植到患糖尿病的小鼠体内两周后，小鼠的血糖水平迅速恢复稳定。现在，麦尔顿等人正在把这种转换的β细胞移植到灵长类动物身上，以观察治疗效果。如果有效，将会进行人体试验，如果进展顺利，可能在未来几年将胚胎干细胞转换的β细胞移植到人体，以治疗糖尿病。由于疗效迅速，所以麦尔顿认为，10天就可治愈糖尿病。
目前，美国已经有2910万人患糖尿病，占整个美国人口的9.3％。2013年中华医学会糖尿病学分会公布糖尿病流行病学调查结果，中国30岁以上人群糖尿病患病率达11.6％，估计全国有1.39亿糖尿病患者，是世界第一糖尿病大国。如果干细胞治疗手段有效，将是这一庞大患病群体的福音。
但是，目前无论对于糖尿病还是神经系统疾病，胚胎干细胞治疗都面临两个难题：一是免疫排异问题，二是伦理问题。
例如，1型糖尿病本身就存在患者自身免疫系统攻击自身β细胞的问题，如果不能解决这个问题，移植到患者体内的β细胞也可能受到患者免疫系统的攻击而无法长期在患者体内存活，也就起不到根治糖尿病的作用。所以，麦尔顿研究小组现在正在探索如何避免患者机体的免疫系统攻击移植的β细胞。
伦理问题是干细胞研究一直面临的难题，尤其是胚胎干细胞，因为有人反对人类胚胎干细胞的研究，更反对用人的胚胎干细胞来治疗疾病，认为这是在谋杀婴儿。但是，如果能从胚胎干细胞的来源进行区别，可能会解决这一问题，例如利用那些因为各种意外原因而流产的胚胎。这一问题的解决可能因不同的国家及不同的法律有难易之别。所以，胚胎干细胞用于临床治疗疾病可能还有较长的路要走。
【责任编辑】张田勘
李芸芸
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